R&D productivity, measured as revenue generated per investment dollar, is driven by two primary factors: the efficiency of the R&D process (approvals per R&D dollar) and the effectiveness of product launches (revenue per approval).
Large pharmas (top 15 companies ranked by revenue) prioritize effectiveness over efficiency. While they are less efficient in generating approvals, they excel in maximizing revenue per launch, particularly from internally discovered and developed products.
Smaller companies emphasize efficiency, focusing on securing approvals as cost-effectively as possible. Their capital-conscious approach enables leaner operations but often comes at the expense of optimizing commercial outcomes. This focus on efficiency can limit their ability to fully realize the value of their assets and achieve significant market potential.
Participants in the biopharma ecosystem must strike a balance between efficiency and effectiveness by redefining their respective roles. Smaller companies should collaborate strategically with larger pharmaceutical firms to target broader market opportunities while retaining value in partnerships. Larger pharmas must enhance internal R&D efficiency by optimizing for access to early science, speed in clinical development and development success rate.
研发生产力是生物制药企业高管关注的核心问题之一，它直接关系到企业能否将管线投资转化为实际收入。然而，由于创新周期长、药物开发不确定性高，研发生产力的评估始终具有挑战性。
从本质上讲，研发生产力可定义为“每一美元研发投入带来的收入”（见图1）。这个广义概念可以进一步拆解为两个关键组成部分：
图1
研发生产力框架
以往对研发生产力的评估往往受限于数据滞后、方法不透明或只覆盖少数企业。如今，随着生物制药行业进入变革期，更需要最新且透明的方法来理解研发生产力的演变。
在本期 L.E.K.《领袖视角》中，我们深入探讨了研发生产力的两个核心组成部分，并对全球营收排名前15的生物制药公司与其他中小型企业之间的研发效率与研发效益进行了对比分析。1
这类洞察对于在当前充满变化的行业格局中优化研发策略至关重要。通过理解不同行业细分领域在研发生产力上的差异，企业领导者可以发挥互补优势、提升整体效率，并更好地应对药物开发和商业化过程中不断演化的挑战与机遇。
尽管在科学、技术和运营实践方面取得了显著进步，生物制药行业普遍认为研发生产力正持续下降。过去十年，这一趋势体现在2行业整体研发支出与收入增速的差距不断扩大。其根源在于研发效率的持续下滑，这一趋势在过去50年中一直存在。3
研发效率下滑的核心原因之一是临床试验日益复杂。监管要求不断演进、全球临床格局变化加速，导致试验规模更大、周期更长、入组更难、成本更高。因此，单位研发投入所带来的新药批准数量在近几十年中出现了明显下降。
有趣的是，与其他企业相比，大型制药公司研发获批效率反而更低（见图2）。即便考虑到生命周期管理所带来的新增适应症，差距依然存在，但有所收窄。
原因之一是大型企业对“明星产品”的依赖，例如可瑞达（Keytruda）、修美乐（Humira） 和 达必妥（Dupixent） 等超级重磅药物成为其收入增长的主要引擎。为了满足严格的内部收益与投资回报率标准，大型药企通常将资源集中投入具有最大市场潜力的项目，这些项目也往往具备更多的生命周期管理机会。虽然这些产品确实具备变革性的商业价值，但它们也显著提高了研发的门槛，需要大量的资金与时间投入才能获得市场成功。正因如此，大型药企在研发中往往更倾向于追求“效益”而非“效率”，推出高影响力、高营收的疗法但代价是牺牲效率。这种策略限制了其研发投资所能覆盖的项目数量与多样性，也削弱了研发组合在满足更广泛医学需求方面的效率。
图2
研发效率：按公司类型划分的每项批准所对应的研发投入，包括每十亿美元研发支出的 NME 与 NME + LCM 批准数量
在研发“效益”方面，大型制药公司持续优于中小型企业，这一差异主要归因于它们在商业化规模和能力方面的显著优势。根据分析，从2015年到2023年，大型药企获得批准的新分子实体（NME）其平均峰值销售额约为27亿美元，远高于中小型企业所开发的NME，其平均峰值销售额仅约为10亿美元。这一分析覆盖了历史数据并延伸至2030年的预测，进一步凸显了大型企业在收入转化方面的显著优势（见图3）。
图3
研发效益：按公司类型划分的每项获批对应的研发投入，包括每10亿美元研发支出的 NME 与 NME + LCM 批准数量
值得注意的是，大型药企通过内部研发或在临床前阶段收购获得的药物候选物，其平均收入通常高于那些在临床阶段收购或引进许可（in-licensing）**的产品。这可能归因于大型药企在产品组合优先级上的更严格筛选，以及能更早介入资产生命周期管理上进行投入。
相比之下，中小型企业常面临资金与能力的双重约束，因此更强调资本效率与精益运营。它们倾向推进能够独立完成开发并实现商业化的项目，优先考虑成本效益高、开发周期可控的研发投入。而对于目标市场较大、进入门槛较高的疗法，这些中小企业往往缺乏完成整个研发与商业化所需的资源和能力。在这种情况下，通常需要与大型制药公司合作，借助后者成熟的临床开发经验和商业化基础能力实现市场转化（见图4）。
图4
研发效率与效益的概念模型
在推动创新的过程中，大型制药公司与中小型企业各自发挥着不同却又相辅相成的作用。中小企业常作为新技术和新理念的孵化器，而大型药企则具备将这些创新转化为领先疗法的规模与资源。为了在当前生物医药生态系统中释放更多机会与价值，大小企业之间的协同关系亟需进一步演进。
对大型药企高管的建议：
对中小型企业高管的建议：
保持并强化研发效率
中小企业以“精干团队 + 资本克制”著称，长期以来在研发效率方面表现突出。随着近期高额融资逐渐增多，这一优势正面临流失风险。企业应继续坚持灵活、审慎的财务管理，特别是在早期项目的管理上，同时通过精确的临床试验设计，在最大化影响力的同时最小化资源投入。唯有保持敏捷与严谨的管理，才能在扩大规模的同时，不丧失创新和灵活性的文化。
重新思考核心资产的临床开发路径
许多企业为追求快速验证，在开发核心资产时倾向于选择小适应症。这种做法虽能实现早期临床突破，但却限制了其长期市场潜力。高管应考虑更具战略眼光的开发方向，在可行的前提下挑战高价值、大市场的适应症。在这些领域的大胆探索不仅能显著提升估值，还能为股东创造客观价值，即便这需要通过创新融资或合作来实现。
探索有利于长期价值保留的合作模式
平台型企业的治疗应用路径往往难以预判，需要在“小适应症独立推进”与“大适应症联合合作”之间实现平衡。若需与大型药企合作，建议避免过早出让核心价值，通过共同开发、联合商业化或设计合理的里程碑付款结构，保留长期价值上行空间。
通过优先聚焦上述战略，生物技术与制药企业的管理者将能够更有效地应对日益复杂且竞争激烈的生物制药生态系统，在持续推动创新的同时，以严谨的执行力提升研发生产力，实现长期可持续的成功。
特别鸣谢来自 L.E.K. 医疗健康洞察中心的 Jenny Mackey 和 Ethan Hellberg 对本文所作出的贡献。
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参考文献
